Les malalties rares afecten cadascuna d'elles, per definició, a poques persones. No obstant això, hi ha més de 7.000 tipus diferents, i sumades en conjunt les pateixen gairebé el 10% de la població mundial. Tot i això, només el 5% de les malalties rares té ara mateix un tractament disponible.
La recerca de teràpies per a les malalties rares es troba amb diverses dificultats. D'una banda, les investigacions tendeixen a dirigir-se a malalties comunes majoritàries, amb més marge d'acció i benefici. De l'altra, els estudis resulten més complicats, donat l'escàs nombre de pacients en els que poder assajar les novetats.
Una estratègia per millorar aquesta situació consisteix en l'anomenat "reposicionament de fàrmacs", l'ús de medicaments ja aprovats per a altres indicacions. Els avantatges són evidents: el coneixement acumulat sobre ells permet escurçar els terminis, i al mateix temps es redueix la inversió necessària. No obstant això, aquesta estratègia també es troba amb obstacles i dificultats.
Per discutir els nous avenços sobre el reposicionament en malalties rares, els problemes i les propostes per solucionar, diversos dels millors experts internacionals es van reunir el 17 i 18 de novembre de 2016 al debat ‘Drug Repurposing for Rare Diseases. The Cure for the 21st Century’, organitzat per B·Debate –una iniciativa de Biocat i de l’Obra Social “la Caixa” per promoure el debat científic– juntament amb el Parc Científic de Barcelona (PCB) i l'Hospital Sant Joan de Déu (HSJD).
CONCLUSIONS
- Més del 90% de les malalties rares no tenen tractament. En part per falta d'interès, però també per la dificultat d'investigar amb molt pocs pacients.
- El reposicionament de fàrmacs, fer servir medicaments ja aprovats per tractar altres malalties, permet disminuir la inversió i escurçar els terminis.
- Les xarxes semblen fonamentals per aglutinar la informació i els pacients, que en aquest tipus de malalties poden trobar-se dispersos i desconnectats entre si.
- Hi ha diversos exemples de fàrmacs reposicionats i molts es troben en fase d'assajos clínics. El preu final per la nova indicació és motiu de controvèrsia, ja que sol ser molt més gran que l'original.