3. Exemples d'èxit i esperances de reposicionament
Alguns dels èxits més sonats en el reposicionament de fàrmacs no han estat en malalties rares. El més conegut potser sigui el de la Viagra per a la disfunció erèctil. Creat per tractar l'angina de pit, un dels seus efectes secundaris eren les ereccions que provocava. Finalment, aquesta va ser la seva principal indicació.
En el cas de les malalties minoritàries, ja hi ha alguns exemples de medicaments aprovats. La talidomida, concebuda per alleujar els vòmits en les embarassades, va haver de prohibir-se per les greus malformacions que provocava. No obstant això, ara es fa servir en el tractament de la lepra, una malaltia rara infecciosa en els països occidentals. O el canakinumab, un fàrmac concebut per tractar l'artritis reumatoide, va ser aprovat també com a teràpia per a la síndrome de Muckle-Wells, una rara malaltia genètica.
Encara que, com va afirmar Jordi Quintana, director de Desenvolupament de Negoci al Parc Científic de Barcelona (PCB) i un dels líders científics d’aquest B·Debate, "reposicionar fàrmacs no servirà en general per guarir", cal tenir en compte que “sí alleujarà malalties que en molts casos són mortals". A més dels medicaments ja aprovats per a altres usos, hi ha bastants més que reben la denominació off-target (fora d'indicació). És a dir, una drecera per la que, i a falta de grans assaigs clínics, es permet el seu ús sempre que no hi hagi altres alternatives, com és el cas de moltes malalties rares. Altres es troben en fases d'assajos clínics. Aquests són alguns exemples:
Bruce Bloom va comentar el cas del sirolimus, un fàrmac usat per prevenir el rebuig d'un trasplantament i que ara ja pot emprar-se en l'anomenada síndrome linfoproliferatiu autoimmune, una rara i greu malaltia congènita. Raúl Insa, CEO de l'start-up especialitzada en reposicionament SOM Biotech, va mostrar els avenços pels quals un fàrmac usat per tractar la malaltia de Parkinson podria servir en el tractament d'un tipus d'amiloidosi, una malaltia en la qual s'agreguen proteïnes i en la qual es fan malbé els nervis i el cor. I Noël Raynal, professor a la Universitat de Mont-real, va mostrar com rastregen els efectes de més de mil fàrmacs ja aprovats a la recerca de noves aplicacions. Un d'ells és la proscilaridina, un fàrmac contra les arítmies que podria ser útil en alguns tumors infantils poc freqüents.
A nivell de mecanismes parlar Jordi Mestres, cap de grup a l'Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM). Els fàrmacs semblen selectius, però estan lluny de ser-ho. "Més de la meitat dels medicaments interaccionen cadascun amb almenys cinc proteïnes", va comentar. Aquesta promiscuïtat ofereix alhora oportunitats i perills. Permet expandir les aplicacions, però també pot provocar efectes secundaris a canviar-se les indicacions i les dosis.
També hi ha altres formes de enfocar-ho. Per exemple, no reposicionar el fàrmac concret sinó el seu mecanisme d'acció. Si un medicament es descobreix beneficiós, però no prou eficaç, s'investiga el seu mecanisme i es busquen altres molècules diferents que el millorin. Així ho va exposar Marc Martinell, CEO de Mynorix Therapeutics, una companyia especialitzada en la investigació de tractaments per a malalties metabòliques rares. Un d'ells, ara en assaigs clínics, és el d'un fàrmac d’on la idea prové d'un antidiabètic, agonista del receptor PPAR gamma, que podria ser útil per a l'adrenoleucodistròfia, una malaltia metabòlica que provoca greus danys en el sistema nerviós.
En aquest esforç conjunt que porta a un fàrmac fins al pacient, tots els actors semblen imprescindibles. També en la seva etapa final, a la de la comercialització. Virginie Hivert, directora de desenvolupament terapèutic en l'aliança europea EURORDIS, va mostrar la seva preocupació perquè el reposicionament no és sinònim que hi hagi avantatges en el preu final. "És un tema conflictiu", reconeix Quintana al costat de Francesc Palau, director del departament de medicina genètica i de l'Institut Pediàtric de Malalties Rares (IPER) de l'Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, i colíder científic d'aquest B·Debate. "L'argument de les companyies és que, encara que sigui un compost reposicionat, i per tant la inversió per obtenir-lo sigui menor, les malalties rares suposen un nombre de pacients reduït, el que podria justificar un increment de preu". Encara que les dades i els exemples són variables, i alguns medicaments amb prou feines han variat de preu després de ser reposicionats, un estudi a Bèlgica va observar que, de mitjana, els hospitals pagaven pel nou ús unes vint vegades més. En alguns casos, a igual dosi i forma d'administració, el preu era fins a 200 vegades superior.